Edycja genów spowolniło rozwój bocznego амиотрофического rozsianego u myszy

0
63

Za nieuleczalne choroby zwyrodnieniowe pod nazwą stwardnienie zanikowe boczne (znane również jako choroba Charcota, choroba Lou Gehriga) udało się spowolnić poprzez edycję genów u myszy laboratoryjnej. Po raz pierwszy u osób z tą chorobą, wśród nich słynny naukowiec Stephen Hawking, pojawiła się mała, ale jednak nadzieja na to, że pewnego dnia pojawi się “magiczna pigułka”, która może zmienić ich życie na lepsze. Przecież technologia CRISPR/Cas9 z roku na rok otwiera przed medycyną nowe możliwości, które wcześniej wydawały się czymś z dziedziny science-fiction.

Stwardnienie zanikowe boczne stał się powszechnie znany nie tylko dzięki Хокингу, ale i po słynnej wirusowej promocji świadomość o tej chorobie. Na pewno pamiętacie, jak w 2014 roku cały Internet wypełniali filmy Ice Bucket Challenge, w których gwiazdy jak Vina Diesela, Mark Zuckerberg, Bill Gates i Baracka Obamy przewracali na siebie wiadra lodowatej wody, rzucając przy tym wyzwanie innym ludziom. Każdy uczestnik przy tym tłumaczył na fundusz badania choroby 10 dolarów. W końcu akcja pomogła zebrać ponad 40 milionów dolarów, co sprawiło, że możliwe są dalsze badania tej choroby.

Naukowcy z uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley opublikowali w czasopiśmie ” Science zaliczki dla przemysłu wyniki swoich eksperymentów nad myszami laboratoryjnymi z zmutowanych ludzkiego genu SOD1, odpowiedzialnym za około 20% przypadków dziedzicznego bocznego амиотрофического rozsianego. Edytowane za pomocą CRISPR/Cas9 geny trafiała do neuronów ruchowych rdzenia kręgowego myszy za pomocą аденоассоциированных wirusów, prawie całkowicie bezpiecznych dla ludzi. Białka wykonane nacięcia w odpowiednich miejscach genomu, po czym komórki osadzona w tych odstępach nowe, избавленные od mutacji genów.

Ofiary генному edycji laboratoryjne myszy mieszkało średnio na jeden miesiąc dłużej od innych, co jest bardzo dobrym wynikiem, biorąc pod uwagę, że posiadaczka zmutowanego genu żyli nie dłużej niż 4 miesiące. Objawy choroby BAS u tych myszy rozwijały się znacznie wolniej. Sami naukowcy przyznają, że to, oczywiście, nie oznacza to, że znaleźli 100-procentowy lekarstwo na choroby. Jednak metoda genetycznego edycji po raz pierwszy tak to było osobiste ich do zwycięstwa nad chorobą.

Edycja genów spowolniło rozwój bocznego амиотрофического rozsianego u myszy
Siergiej Gray